Item 202 - Biothérapies et thérapies ciblées

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Résumé

Objectifs CNCI
  • Connaître les bases cellulaires et moléculaires des cellules souches embryonnaires et adultes, des cellules reprogrammées
  • Connaître les principes et principales indications de thérapie cellulaire
  • Expliquer les principes d’évaluation des biothérapies.
  • Connaître les bases cellulaires et tissulaires d’action des thérapies ciblées
  • Argumenter les principes de prescription et de surveillance

BIOTHERAPIE

Généralités et nomenclature

  • Biothérapie = ensemble des substances prodites et purifiées à partir de l'utilisation d'organismes vivants ou d'animaux modifiés dans le but de traiter des maladies.
  • Biothérapie représentée par les greffes.
    • Autogreffe: repose sur conditionnement = chimiothérapie intensive = sortie plus rapide d'aplasie
    • Allogreffe: repose sur conditionnement + GVT (greffon contre tumeur/leucémie)
    • ⇒ principe de biothérapie identique =  cellules souches hématopoïétiques prélevées reconstituant une hématopoïèse efficace.
  • Thérapie cellulaire
    • Modification ex vivo de cellules, en utilisant des vecteurx nucléaires pour conférer aux cellules un gains de fonction permettant une correction de deficit (le plus souvent métabolique) in vivo
  • Anticorps anti protéine cible et protéines de fusion: DMARD ( Drug Modifing the Activity of Rheumatic Disease):
    • sDMARD= DMARD synthétiques. ex: Méthotrexate, Leflunomide, inhibiteurs de kinases 
      • csDMARD= sDMARD chimiques. ex: Méthotrexate
      • tsDMARD = sDMARD ciblés ( targeted).ex: inhibiteurs de kinase comme le tofacitinib
    • bDMARD = DMARD biologiques ( biothérapies). ex: anti TNF, anti récepteurs à l'IL1 ou à l'IL6
      • boDMARD = bDMARD originaux: anti TNF
      • bsDMARD = bDMARD bioSimilaires
    • Autre subtilité de nomenclature: le suffixe attribué
      • -cept = protéines de fusion ( abatacept)
      • -mab = anticorps monoclonaux ( Cetuximab)
        • -ximab = AC monoclonaux chimériques (infliximab) (humain / murine)
        • -zumab = AC monoclonaux partiellement humanisés ( tocilizumab)
        • -mumab = AC monoclonaux humanisés complètement ou humains ( adalimumab)

Cellules souches hématopoïétiques

  • Définition: Cellules multipotentes capables de s’autorenouveler et de se différencier en cellules sanguines spécialisées 
  • Propriétés (4):
    • Renouvellement des cellules lymphoïdes et myéloïdes.
    • Cellules quiescentes à l’état basal (donc pas de mutations génétiques car pas de réplication de l’ADN)
    • Multiplication si agression
    • Marqueurs CD34 +, absence du marqueur CD38/myéloïdes ou lymphoïdes
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