Item 320 - Analyser et utiliser les résultats des études cliniques dans la perspective du bon usage - analyse critique, recherche clinique et niveaux de preuve.
Dernière mise à jour le 23/06/2018 par Alexandre NAVIDI

Signaler

Mises à jour

23/06/2018

Nouvelle fiche : en accord avec le collège de thérapeutique

Résumé

Objectifs CNCI
  • Argumenter l'évaluation d'un médicament ou d'une thérapeutique non médicamenteuse et les niveaux de preuve des principales sources d'information.
  • Effet placebo et médicaments placebo, expliquer l'importance de l'effet placebo en pratique médicale et argumenter l'utilisation des médicaments placebo en recherche clinique et en pratique médicale.
  • Argumenter une publication d'essai clinique ou une méta-analyse et critiquer les informations sur le médicament.
  • Définir la taille d'effet et la pertinence clinique.
  • Expliquer la transposabilité clinique et l'évaluation des médicaments au-delà des échantillons de population constituant les groupes d'étude.
  • Interpréter une étude en pharmaco-épidémiologie.
  • Sensibiliser aux liens d'intérêt et à leur impact potentiel sur l'information médicale (voir item 14).
Recommandations
  • Aucune
Mots-clés A savoir
  • NPC placebo / effet placebo-nocebo
  • Facteurs influençant l’effet placebo: 4
  • 2 conditions éthiques en recherche
  • Utilisation clinique des placebo: licite
  • Aucun

Niveaux de preuves et grades de recommandations

Niveau de preuve

Type d’étude

Grade de recommandation

Niveau 1

  • Essais comparatifs randomisés de forte puissance
  • Méta-analyse d’essais comparatifs randomisés
  • Analyse de décision basée sur les études bien menées

A
Preuve scientifique établie

Niveau 2

  • Essais comparatifs randomisés de faible puissance
  • Études comparatives non randomisées bien menées
  • Études de cohorte

B
Présomption scientifique

Niveau 3

  • Etudes cas-témoins

C
Faible niveau de preuve scientifique

Niveau 4

  • Études comparatives comportant des biais importants
  • Études rétrospectives
  • Études épidémiologiques descriptives
  • Série de cas

non défini

  • Opinions d’experts
  • Accords professionnels

non défini

  • 3 éléments pour définir un niveau de preuve (cf. validité interne) :
    • Adéquation du protocole à la question posée
    • Biais
    • Puissance
  • !! pas de différence de niveau de preuve entre non-infériorité et supériorité
  • !! pas de différence de niveau de preuve entre étude positive et négative
  • !! si le CJ n’est pas pertinent cliniquement (baisse de la PA au lieu de diminution des AVC) :
    • le niveau de preuve n’est pas affecté, contrairement à la pertinence clinique de l’étude

Validité d'une étude

Définitions :

  • Taille d’effet : applicabilité des résultats d’une étude : validité interne vs externe
  • Validité interne : qualité de l’étude dans son ensemble / permet de définir le niveau de preuve de l’étude
    • Le mieux : prospectif / randomisé / comparatif / en aveugle
  • Validité externe : applicabilité à la pratique (en population générale dans la vie réelle)
  • Pertinence clinique :
    • Traitement de comparaison approprié :
      • Contre placebo si pas de traitement de référence
      • Contre traitement de référence dans les autres cas
    • CJP pertinent dans l’indication étudiée
    • Taille d’effet cliniquement pertinente
    • Durée de suivi adaptée (maladie chronique = suivi long)
  • !! Un effet peut être statistiquement significatif SANS avoir de pertinence clinique

Validité interne (= cohérence interne) :

  • Eléments de jugements :
    • Réponse à la question posée de façon adéquate
    • Méthode correcte au départ :
      • bons critères d’inclusions et exclusions
      • randomisation correcte
      • CJ adapté
      • traitement comparateur adapté
  • Déroulement de l’étude correct :
    • bon suivi
    • bonne évaluation du CJ
    • peu de perdus de vue (< 10%)
    • bonne gestion de l’analyse des perdus de vue prévue A PRIORI
    • groupes comparables au départ
    • pas de biais majeurs
  • Biais :
    • Sélection : mauvaise sélection au départ ou pas de randomisation correcte
    • Suivi : traitement concomitant différent, suivi non régulier, mauvais maintien de l’aveugle
    • Evaluation (ou classement) : mauvaise évaluation du CJ
      • Doit être défini a PRIORI (de façon très précise)
      • Si le patient (ou l’évaluateur) ne se souvient pas bien du CJ (n’a pas noté le nombre de migraine /J etc…) : biais de mémorisation
    • Biais d’attrition : trop de perdus de vue
      • Faire une analyse en intention de traiter (diminue ce biais)
      • Faire des règles de gestion des perdus de vue A PRIORI
      • Meilleure règle pour minimiser le biais : hypothèse du « biais maximum » :
        • Perdus de vue dans groupe traitement testé : considéré comme mort
        • Perdus de vue dans groupe traitement contrôle : considéré comme vivant
  • Puissance :
    • Bonne validité interne = forte puissance (A POSTERIORI)
    • !! NPC avec la puissance A PRIORI : probabilité de montrer un résultat (+) si le traitement est efficace (= 1-β)

NB :

  • Nombre de sujet à inclure : selon l’écart attendu
  • L’IC 95% (intervalle ayant 95% de chance de contenir la « vraie » valeur du CJP) informe sur la taille minimale attendue de l’effet = nombre de sujet à inclure
  • Exemple : IC 95% [5 ; 25] : 95% de chance d’augmenter au moins 5 fois la survie avec le nouveau médicament
S'abonner pour voir le reste
Créer un compte pour acceder gratuitement à cette fiche

Contenus liés

Détail de la dernière mise à jour

Date: 23/06/2018

Nouvelle fiche : en accord avec le collège de thérapeutique