Item 323 - Cadre réglementaire de la prescription thérapeutique et recommandations pour le bon usage.
Dernière mise à jour le 14/05/2018 par Alexandre NAVIDI

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Mises à jour

14/05/2018

Mise à jour : refonte intégrale de la fiche toute entière -en accord avec le collège de pharmacologie -paragraphe Régulation de la prescription thérapeutique : AMM (détaillant tout le processus) -méthode d'élaboration des recommandations : refonte intégrale dont le paragraphe sur les RCF -cadre juridique de prescription : conforme au collège de pharmacologie avec les détails concernant les contraceptifs -Médicaments génériques : refonte intégrale avec point sur les biosimilaires -Ajout d'un paragraphe complet sur l'évaluation pour remboursement d'un médicament : SMR / ASMR (tombé à l'ECN blanc 2017) -Ajout du paragraphe sur la balance bénéfice risque

29/08/2014

Ajout du circuit du médicament : AMM et remboursement Rôle du ministère de la santé et Ajout d'un tableau récapitulatif

Résumé

Objectifs CNCI
  • Connaître la régulation par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), par la Haute Autorité de santé, et par le ministère chargé de la santé.
  • Connaître l'évaluation en vue du remboursement d'un médicament et signification des indices de bénéfice clinique et d'intérêt thérapeutique relatif (service médical rendu - SMR, amélioration du service médical rendu - ASMR).
  • Élaboration du rapport bénéfice/risque des médicaments et la source des informations médicales et socio-économiques concernant la maladie et son traitement.
  • Expliquer les modalités d'élaboration des recommandations professionnelles, ainsi que leur niveau de preuve (voir item 3).
  • Connaître le rôle des professionnels impliqués dans l'exécution d'une prescription, et leurs responsabilités légales et économiques.
  • Distinguer les différents cadres juridiques de prescription.
  • Expliquer la prescription d'un médicament générique ou d'un biosimilaire.
  • Connaître les aspects médico-économiques de la prise en charge médicamenteuse et notamment de la prescription des médicaments innovants et des biothérapies.
  • Développement personnel continu sur le médicament : apprécier la source et la fiabilité des informations (voir item 14).
Recommandations
  • Collège de pharmacologie
Mots-clés A savoir
  • HAS: C.T / A-SMR / remboursement
  • Afssaps: C.AMM / RCP/ prescription
  • Afssaps remplacée par ANSM
  • CC: thème limité / jury / durée courte
  • RPC: thème vaste / groupe / longue 
  • RMO: conventionnement / 3 indices
  • Délivrance: 1 M / prescription: 1 an
  • Ordonance bi-zone ALD / sécurisée
  • Même principe actif + bioéquivalence
  • Droit de subsitution par un générique
  • Enfant = poids sur ordonnance
  • Ordo sécurisée: en toute lettres

Régulation de la prescription thérapeutique : AMM

Définition

  • CTD (Common Technical Document) :
    • = la base de l’évaluation pour l’AMM
    • Format commun de dossier pour la soumission des demandes d’AMM (en Europe, Amérique du Nord, et Japon) qui fournit :
      • Qualité pharmaceutique :
        • composition / méthode de préparation / biodispo…
      • Données pré-cliniques : obtenues sur des cultures cellulaires (animaux et in-vitro)
        • Toxicité :
          • Sur organe reproducteur / risque embryonnaire et péri-natal
          • Potentiel mutagène et cancérogène
          • Tolérance locale
          • NB : obligatoire : effet sur segment Q-T de l’ECG
      • Pharmacologie clinique :
        • PK-PD
      • Expérience clinique :
        • Données des essais de phase 3 / expérience après commercialisation si déjà l’AMM dans un autre pays
        • Obligatoire : TOUTES les données (publiées ou non) doivent être présentées
  • Agences européennes et françaises :
    • EMA (European Medicines Agency) :
      • Située à Londres
      • 7 comités (dont le CHMP et le PRAC : prennent décisions finales sur les médicaments)
      • Evaluations des demandes d’AMM faites selon la procédure centralisée
      • Fait les procédures d’arbitrage si désaccord entre les états membres lors de l’AMM
      • Etudie l’AMM / coordonne les inspections demandées par ses comités
    • ANSM :
      • Sous la tutelle du ministère de la santé (financée par l’état)
      • 2 missions centrales :
        • Offrir un accès équitable aux innovations pour tous les patients
        • Garantir la sécurité des produits de santé (depuis les essais initiaux jusqu’à la surveillance après AMM)
      • !! sa compétence s’étend au-delà des médicaments : produits biologiques (PSL / thérapie cellulaires...), DM, cosmétiques, tatouage, biocides etc…
      • Peut donner ou suspendre une AMM
      • Donner les autorisations d’essais cliniques
      • Contrôle la publicité sur les produits de santé

Agences de régulation

  • Missions de la HAS
    • Avis médico-économiques: SMR / ASMR
      • Puis permet de fixer le taux de remboursement d’un médicament via la commission de transparence
    • Recommandations professionnelles: RPC et guides ALD
    • Certification des établissements de santé
  • Missions de l’ANSM
    • ANSM = agence nationale de sécurité des médicaments et des produits de santé
    • Mise à disposition des produits de santé :
      • Fixe les modalités de prescription du médicament : AMM / ATU / RTU
        • Sur décision de la Commission de l’AMM (ANSM)
        • après avis de la Commission de transparence (HAS)
      • Libère les lots de vaccins
      • Mise sur le marché des dispositifs médicaux…
    • Réévaluation de l’AMM dans les 5 ans
    • Fixe les conditions de prescription et délivrance des produits de santé
    • Surveillance des produits de santé, des analyses biologiques médicales, des produits cosmétiques et de tatouage
    • Gestion et inspection des établissements pharmaceutiques et des essais cliniques
    • Contrôle de la publicité sur les produits de santé
  • CEPS (Comité économique des produits de santé)
    • Fixe les prix des médicaments et les tarifs des DM à usage individuel pris en charge par l’AM obligatoire (!! fixe le prix et non le remboursement +++)
  • Union nationale des caisses de l’AM (UNCAM) :
    • Définit le champ des prestations admises au remboursement
    • Fixe le taux de remboursement
    • Comprend : régime général / régime agricole (MSA) / régime social des indépendants (RSI)
  • Ministère chargé de la santé et de la SS
    • Décision finale d’AMM française
    • Décision finale d’inscription d’un produit de santé au remboursement (sur liste)

Autorisation de mise sur le marché (AMM)

  • Demande par la firme en fin de phase 3
  • Examen par commission d’experts indépendants
  • Attribuée par la commission de l’AMM de l’ANSM (ex-AFSSAPS) (saisie par l’industriel)
  • Valide le résumé des caractéristiques du produit (RCP; inclus dans le Vidal®)
  • Définition des conditions de prescriptions et de délivrance du médicament
  • !! Remarques
    • Durée de 5 ans renouvelable
    • L’AMM peut être modifiée ou retirée ultérieurement (cf études de phase IV)
      • Si AMM uniquement en France : ANSM décide
      • Si AMM dans au moins 1 autre pays de l’UE : EMA décide (via CHMP + PRAC)
        • Dans ce cas : les décisions s’imposent aux états membres

Procédures d’AMM

  • Française :
    • Rapport fait par évaluateurs spécialisés par type de produit (peuvent se faire aider d’expertise externe des groupes de travail spécialisés)
    • Font un rapport : examiné par la commission (consultative) d’évaluation initiale du rapport bénéfice-risque des produits de santé
    • L’ensemble de la procédure dure 210J maximum
      • 2 arrêts d’horloges possible pour que le demandeur puisse répondre aux questions
    • A l’issue de la procédure : les conditions d’AMM sont matérialisées par le RCP
    • !! chaque fois que quelque chose change dans le processus de fabrication ou dans la connaissance ou les conditions d’utilisation du produit : le titulaire de l’AMM DOIT faire une demande de variation d’AMM
  • Européenne :
    • Procédure centralisée :
      • OBLIGATOIRE pour : biotechnologie / produits innovants / certaines indications (diabète +++)
      • CHMP désigne 2 états membres comme rapporteur + co-rapporteur (reporting member states = RMS)
      • Les autres pays sont considérés comme des pays concernés (concerned member states = CMS)
      • Les experts des 2 RMS rédigent le rapport d’évaluation et la demande d’AMM
      • Le rapport est envoyé aux CMS (avec les principaux éléments du CTD)
      • Chaque CMS décide : approuve le rapport ou fait une objection (majeur ou remarque)
        • Objections majeures : doivent être résolues pour avoir l’AMM
      • L’évaluation doit durer 210J maximum
      • 2 arrêts d’horloges possible pour que le demandeur puisse répondre aux remarques
      • Finalisation de la procédure = 300J max (hors arrêt d’horloge)
      • A l’issue de la procédure, production de 2 documents importants : RCP + EPAR (European Public Assessment Report : résume le rapport d’évaluation)
      • Une fois donnée : AMM pour TOUS les pays de l’UE
      • NB : variation ultérieur d’AMM : même procédure
    • Procédure de reconnaissance mutuelle :
      • Indications : autres médicaments que ceux concernés par la procédure centralisée + médicaments ayant déjà l’AMM dans un pays de l’UE et volonté d’étendre l’AMM à d’autres états membres
      • Procédure proche de la centralisée, mais UN SEUL RMS
      • !! tous les autres pays ne sont pas forcément concernés / de plus, il est possible de retirer un pays en cours de procédure
      • En cas de désaccord entre CMS : procédure d’arbitrage
      • !! une fois donnée : AMM uniquement pour les CMS
      • NB : variation ultérieur d’AMM : même procédure
    • Procédure décentralisée :
      • Indications : médicaments non concernés par la procédure centralisée + médicaments n’ayant pas d’AMM dans l’UE
      • Commence par une procédure nationale
      • En cas de succès d’AMM : ne s’impose qu’aux CMS
      • NB : variation ultérieur d’AMM : même procédure

Modalités d’élaboration des recommandations

3 méthodes promues par la HAS : CC / RPC / RCF

  • NB : recommandations de bonnes pratiques (RBP) = RPC / RCF
  • !! les conférences de consensus ne sont PAS des RBP (ce sont juste des accords d'experts sur un sujet mal connu)

Conférences de consensus

  • Organisée par: organisation de professionnels de santé ou organisme publique
  • Thème à traiter: limité et donne lieu à une controverse
  • Données disponibles: contradictoires ou insuffisantes
  • Objectif: prise de position finale pour trancher une question
  • Méthode d’élaboration:
    • Phase de préparation (~ 1an): promoteur designe comité d’organisation
    • Comité designe le jury: multidisciplinaire / pas de conflit d’intérêt
    • Conférence publique : présentation de rapports d’experts puis:
      • Délibération et rédaction finale dans un délai limité (24-48h) et à huis clos par un jury indépendant
      • Publication et diffusion de la CC
        • 2 documents : textes court et long

Recommandations pour la pratique clinique (RPC)

  • Organisées par: organisation de professionnels de santé ou organisme publique
  • Thème à traiter: vaste mais pas controversé
  • Données disponibles: multiples et dispersées
  • Objectif: synthèse des données mutliples pour standardiser la stratégie médicale (concises, gradées (niveau de preuve), non ambiguës)
  • Méthode d’élaboration:
    • Promoteur: initiative / financement / choix du comité d’organisation
    • Comité: designe le groupe de travail: multidisciplinaire / indépendant
    • Travail de longue durée (12-18M): analyse de la littérature par groupe de travail
    • Puis publication et diffusion de la RPC
      • 3 documents : textes court et long + argumentaire

Recommandation par consensus formalisé (RCF)

  • !! RPC = méthode de préférence pour élaborer les recommandations de bonnes pratiques (RBP)
  • Mais il faut discuter une RCF si ≥ 2 conditions parmi: 
    • Absence ou insuffisance de littérature de fort niveau de preuve répondant aux questions
    • Possibilité de décliner le thème en situations cliniques facilement identifiables
    • Controverse + nécessité d'identifier et de sélectionner (par un groupe indépendant) les situations les plus appropriées pour la pratique parmi plusieurs alternatives
  • Principe: idem RPC (c'est à la fois une méthode de RBP et une méthode de consensus)
  • Objectif: identifier et sélectionner les points de convergence (et divergence) afin de fonder secondairement des recommandations
  • Méthode d’élaboration:
    • Groupe de pilotage : rédige l'argumentaire et les propositions
    • Groupe de cotation: selectionne les propositions à retenir pour la version initiale des RBP
    • Puis rédaction des RBP : version initiale, qui sera relu par un groupe de lecture (qui donnera un avis sur le fond et la forme)
    • Puis le groupe de pilotage et le groupe de cotation finalisent les RBP en fonction de l'avis du groupe de lecture sur les RBP initiales
    • Puis publication et diffusion des RBP
      • 3 documents : textes court (synthèse) et long (version finale) + argumentaire

Références médicales opposables (RMO)

  • Ensembles des bonnes pratiques que tout médecin a l’obligation de respecter
  • S’inscrivent dans le cadre du conventionnement des médecins libéraux
  • Possibilité de retenue financière sur les aides aux cotisations sociales prévues
    • Calculée selon trois indices
      • Indice d’importance numérique: nombre d’infractions aux RMO
      • Indice de gravité médicale: conséquences médicales des infractions
      • Indice d’importance financière: conséquences financières des infractions
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Date: 14/05/2018

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